专业访谈：{乐冠平台}未来趋势。2016年6月18日，由生物谷主办的“2016（第三届）基因编辑研讨会”在上海交通大学浩然高科技大厦圆满闭幕。来自不同高校和研究院所的专家学者齐聚一堂，对基因编辑技术的过去，现在和未来进行了深入的探讨，为参会嘉宾对整个领域的深入了解以及科研工作提供了更多的思路。 最初作为自然界细菌防御系统的CRISPR/Cas9 技术正在成为治疗血液病，肿瘤，遗传病等疾病的有利手段。同时基因编辑技术在模式生物构建，动植物育种和干细胞治疗方面也有广泛的应用。与两种早期的基因编辑技术锌指核酶ZFN和 转录激活因子样效应物核酶 TALEN 相比，CRISPR/Cas9 技术具有更简单更节约成本和时间的优点。 大会第一天上午，南京医科大学戴一凡教授首先介绍了利用CRISPR/Cas9基因编辑技术建立基因改造猪的研究。建立的基因改造克隆猪可作为异种移植的供体，以期解决目前供体严重不足的现状。其次，清华大学的倪建泉教授介绍了基因编辑技术在模式动物果......

　　Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠，并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。2013年年初，Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起，并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因

　　近日，中国农业科学院植物保护研究所周焕斌课题组、周雪平课题组和四川大学生命科学学院林宏辉课题组合作开发了一系列基于Cas9-NG的各种水稻基因组定点编辑工具，并成功用于水稻单基因敲除、多基因敲除、单碱基编辑（碱基对G·C和A·T的互换）以及靶基因转录激活调控。相关研究成果在线发表于《分子植物》（

　　通过数十年的选择性育种，比利时蓝牛（Belgian Blue cattle）现在成为了一种可为人们提供异常大量昂贵牛瘦肉的强壮动物。现在，由来自中国和韩国的科学家组成的一个研究小组说，采用一种更快速的方法他们构建出了与之相当的“健美猪”。 不同于常规的基因改造技术将来自一个物种的基因移植到另

　　► 萌态可掬的基因编辑小猪，或许是人类器官的来源，图片来自eGenesis 人生如同一辆汽车，刚开始的时候，性能完好，即使遇到颠簸的道路也所向披靡。随着时间的流逝，新车变旧车，停停补补已成为常态，如果疏于对零部件的更替，那么旧车就可能会变成坏车，再也不能在公路上驰骋了。 同样的，人的

　　新浪科技讯 北京时间1月29日消息，据国外媒体报道，在不到5年时间里，基因编辑技术CRISPR已经使现代生物学的面貌和发展节奏发生了革命性改变。这种技术在能够发现、去除并取代遗传物质，自2012年首次报道至今，科学家已经发表了超过5000篇涉及该技术的论文。生物化学研究者拥抱这项技术，希望用其创

　　美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门。这名患儿名为KJ，出生时即患有严重的氨

　　CRISPR/Cas9是靶向基因变化的一种新方法。与其他方法一起，构成了所谓的基因组编辑工具箱的一部分。目前，基因组编辑主要讨论的是医学应用，相继有使用基因组编辑治疗人类疾病的研究出现，例如：CRISPR基因编辑助力肺癌治疗；华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明；我科学家用CRISPR纠正

　　人体不能自然地保护自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到这一点。但是，在极少数情况下，受感染的个体会产生对抗这种病毒的广泛中和抗体（bNAb）。如今，在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员设计出一种方法，将这种对抗HIV的能力赋予给普通的免疫细胞。相关研究结果于2019年4月11

　　几十年来，DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质，但是近些年不断的研究表明，生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的，比如科学家们发现，可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰，这种改变不仅影响个体的发育，而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起，且与DNA和组蛋白

　　基因编辑技术是指能够对目标基因进行定点“编辑”，例如片段插入、缺失，碱基定点编辑等，实现对特定DNA片段的修饰。基因编辑工具目前的基因编辑工具主要有锌指核酸酶（ZFN）、转录因子激活样效应物核酸酶（TALEN）和规律间隔成簇短回文重复序列（CRISPR/Cas）等技术。CRISPR/Cas系统由于其

　　最近发表在开放获取期刊《Genome Medicine》上的一项研究，报道了一种建立肝癌小鼠模型的新方法，即利用CRISPR/Cas9系统快速将癌症相关基因敲入小鼠的DNA中。研究的通讯作者、麻省大学医学院RNA疗法研究所的王文说：“为了更好地理解肿瘤生物学、开展临床前研究以及为病人找到潜在

　　对复杂基因网络的分析可以简单概括为三步：1.向大量细胞引入CRISPR基因编辑系统。2.应用单细胞RNA测序分析这些基因编辑的影响。3.分析基因型和表型之间相互作用的遗传途径。通过遵循这些步骤，研究人员可以比以前更有效地探索基因组遗传风险因子的功能影响，观察和研究癌细胞中发生突变的具体基因。

　　加州大学伯克利分校的研究人员对CRISPR-Cas9技术做出重大改进，在用一段短DNA片段替代另一段DNA时获得了高达60%的前所未有的成功率。研究人员在1月21日的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上描述了他们的这项新技术。这一改进的技术在试图去修复导致遗传性

　　据中国农科院最新消息，该院植物保护研究所周焕斌课题组、周雪平课题组和四川大学生命科学学院林宏辉课题组合作开发了一系列基于Cas9-NG的各种水稻基因组定点编辑工具，并成功用于水稻单基因敲除、多基因敲除、单碱基编辑（碱基对G·C和A·T的互换）以及靶基因转录激活调控。该成果对于水稻基因功能解析和

　　基因编辑技术是一种在生物体内对基因进行编辑和修改的技术，其应用范围广泛，包括但不限于医学、农业、生物技术等领域。随着基因编辑技术的不断发展，越来越多的企业和研究机构开始涉足这一领域，竞争也日趋激烈。本文将介绍基因编辑行业的竞争梯队及专利申请情况。一、基因编辑行业竞争梯队截至目前，我国基因编辑

　　近日，南方医科大学基础医学院教授荣知立团队通过空间结构优化和AI结构预测，显著提升了小型CRISPR-Cas12f系统的基因编辑效率，为精准高效的基因治疗提供了新的技术手段。相关成果发表于《自然-通讯》（Nature Communications）。CRISPR-Cas系统作为一种基因编辑工具，因其

　　伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员第一次指出了为什么CRISPR基因编辑有时无法生效，以及如何能帮助这一过程更为有效。CRISPR是一种大热的基因编辑工具，它能帮助科学家们从DNA中切除不需要的基因或遗传物质，有时还可以添加上所需的序列。CRISPR使用的是一种名为Cas9的酶，它像剪刀一样切

　　在对类器官进行基因编辑和修饰时，需要注意以下几个方面的问题：脱靶效应：基因编辑工具可能会在非预期的位点产生基因修饰，导致意外的基因突变和潜在的不良影响。因此，在进行基因编辑前，需要仔细评估和选择编辑工具，并优化编辑条件以减少脱靶效应。伦理和法律问题：基因编辑涉及到伦理和法律的考量，特别是在涉及人类类

　　记者从中国科学院获悉，人类基因编辑研究委员会15日在美国华盛顿正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告，并从基础研究、体细胞、生殖细胞／胚胎基因编辑三方面提出相关原则。中科院广州生物医药与健康研究院研究员裴端卿作为委员会中唯一一位中国学者，全程参与了研究讨论工作。近年来，

　　《鼠年说鼠》系列文章，每周二更新，专门解答大小鼠铲屎官们在养鼠过程中经常遇到的繁育与鉴定类的问题，同时向大家征集问题，任何基因编辑鼠饲养繁殖或鉴定的困惑统统可以丢给小赛，小赛会给您回复或统一在后面的内容为大家做出详细的解答。今天我们就开始第九期的内容吧～  完全性基因敲除、基因敲入（点突变）鼠如何建

　　科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。NHS信托伦敦大奥蒙德街

　　原文地址：最著名的功能是作为编辑DNA的实验室工具，但它的自然功能是作为免疫系统的一部分，帮助某些微生物对抗病毒。   ?CRISPR-Cas9系统(如图)用于发

　　为实现《欧洲绿色协议》中到2030年有机农业占比达到25%的目标，来自德国、荷兰、美国等国的科学家在近日发表于《细胞报告-可持续性》的一项观点文章中主张，欧洲应允许在有机及传统食品生产中使用无需上市前审批的基因编辑技术（NGTs），他们还阐述了NGTs如何助力快速培育出能适应气候变化、产量更高且对肥

　　遗传性疾病、癌症、艾滋病、地中海贫血，将来有没有可能得到根治？国家首批“千人计划”特聘专家、中山大学生命科学学院松阳洲教授团队近日在接受新华社记者专访时作出了肯定的回答，并认为基因编辑技术将让人类获得“改写生命剧本的神笔”，为战胜疾病提供全新的有效工具。 2015年4月，中山大学生命科学学院

　　10月23日，基因编辑公司Verve Therapeutics宣布，用于治疗高胆固醇基因形式的碱基编辑疗法Verve-101的临床搁置已被解除。这是在患者体内进行单碱基编辑的疗法首次在美国获批进行临床试验。VERVE-101是一款为治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）而开发的单碱基编辑疗

　　胚胎干细胞是一种独特的资源，它们可以变成我们身体中任何成体细胞。它的多才多艺造就了再生医学、疾病模型和新药发现。与人类胚胎干细胞的发现并行的另一项生物里程碑是人类基因组测序和赋予我们遗传身份的全套基因鉴定。“人类基因组计划”让我们有机会深入了解基因在基因组中的功能。如今，科学家们正在尝试将二

　　基因组编辑，特别是CRISPR-Cas9方法，为严重联合免疫缺陷(SCIDs)和其他遗传疾病提供了革命性的解决方案。巴伊兰大学的研究人员通过他们的GE x HDR 2.0策略加强了这种方法，旨在实现精确的基因替换。巴伊兰大学的研究人员利用一种名为GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas

　　6月17日，由生物谷主办的“2016（第三届）基因编辑研讨会”在沪隆重召开。南京医科大学特聘教授戴一凡为我们带来了关于“利用CRISPR/Cas9基因编辑技术建立基因改造猪”的精彩报告。戴一凡博士现为南京医科大学特聘教授，江苏省异种移植重点实验室主任。戴一凡教授主要从事转基因大动物和异种移植

　　福建农林大学教授朱强课题组以东南亚地区广泛种植的麻竹为材料，建立了适合麻竹内源基因的敲除的基因编辑系统，实现了对麻竹基因的定点敲除。相关成果近日发表于《植物生物技术杂志》。该研究为竹子分子生物学的发展及通过分子育种方法进行竹子农艺性状的改良提供了有力的技术支撑。图片来源于网络目前，世界上约有

　　在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力，而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠（Beethoven mice）的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失（progressiv